Aleksu so z donacijami zagotovili zdravljenje z novim genskim zdravilom, bo končno sprejet tudi zakon o ustanovitvi sklada?

Mali borec Aleks je za svoj 3. rojstni dan prejel neprecenljivo in najlepše možno darilo – možnost zdravljenja z novim genskim zdravilom. V Društvu Viljem Julijan so namreč s pomočjo dobrih ljudi iz vse Slovenije v zgolj dveh tednih zanj zbrali potrebno vsoto za zdravljenje, ki ga bo lahko prejel v okviru mednarodne klinične študije. »Te dni, ko Aleks praznuje svoj 3. rojstni dan, ste mu podarili nekaj neprecenljivega – upanje. Upanje na zdravljenje in prihodnost, ki si jo zasluži vsak otrok,« sta dejala presrečna Aleksova starša, ki sta se vsem lepo zahvalila.

Aleks, ki ima zelo hudo in kruto napredujočo redko genetsko bolezen – spastično paraplegijo tipa 56 (SPG56) – te dni praznuje svoj 3. rojstni dan. Prav ob tej priložnosti so mu srčne Slovenke in Slovenci podarili izjemno in neprecenljivo darilo, so sporočili iz Društva Viljem Julijan.

Njegova starša sta namreč skupaj z omenjenim društvom konec januarja začela zbiralno akcijo, s katero so morali zbrati 600.000 evrov, kolikor znašajo stroški novo razvitega genskega zdravila ter spremljajočih stroškov zdravljenja v tujini. Kot so pojasnili, je bil čas ključen – v prvi klinični študiji je bilo namreč predvidenih mest za devet otrok z vsega sveta – ob začetku akcije pa sta bili na voljo le še dve prosti mesti. V zgolj dveh tednih so zbrali kar 618.166 evrov, ki so Aleksu zagotovili mesto v klinični študiji. V društvu ob tem izražajo upanje, da bo v tem mesecu v Državnem zboru končno sprejet tudi dolgo pričakovani zakon o ustanovitvi Sklada za redke bolezni, ki bi v prihodnje iz državnega proračuna kril stroške tovrstnih zdravljenj z novimi zdravili.

»Težko je z besedami opisati to izjemno močno hvaležnost, ki jo čutimo. Iz vsega srca se zahvaljujemo vsem dobrim ljudem iz Slovenije in tudi iz tujine, ki ste kakorkoli pomagali pri zbiranju sredstev za zdravilo najinega sina Aleksa,« sta se Aleksova starša zahvalila sorodnikom, znancem in vsem, ki so donirali ali kakorkoli sodelovali – četudi le s toplo besedo. Posebej sta se zahvalila Društvu Viljem Julijan, podjetjem in ostalim društvom, pa tudi medijem. »Vsak prispevek, vsaka gesta in vsaka delitev za našo družino pomenijo neizmerno veliko. Dali ste nam moč in občutek, da v tej težki preizkušnji nismo sami. Zaradi vas smo korak bližje cilju,« sta sporočila starša Tina in Radoš Drobnjak. »Aleksova zgodba je dokaz, da zmoremo kot skupnost narediti velike stvari. Zdaj pa je čas, da sistemsko poskrbimo, da bodo takšne priložnosti dostopne vsem,« pa je poudaril Nejc Jelen, predsednik Društva Viljem Julijan.

Bodo poslanci končno sprejeli dolgo pričakovani zakon?

Predlog zakona o ustanovitvi Sklada za redke bolezni je v DZ vložila poslanska skupina SD. »Če za določeno redko bolezen že obstaja varno in učinkovito zdravljenje, potem ne bi smelo biti ovir za zagotavljanje dostopa do takšne terapije ali zdravila, ne glede na stroške zdravljenja in ne glede na to, kje se izvaja,« je dejala poslanka Meira Hot in pojasnila, da je njihov cilj celovito in sistemsko izboljšanje položaja bolnikov z redkimi boleznimi.

Razmišljajo tudi o dodatni možnosti financiranja uvoza sodobnih zdravil v Slovenijo, so decembra povedali na javni predstavitvi mnenj. Na drugi strani je videti, da stroka predlogu ni najbolj naklonjena. Po besedah strokovnega direktorja Pediatrične klinike UKC Ljubljana Marka Pokorna dodatnega finančnega sklada ne rabimo. Poleg tega bi morali obstajati prepričljivi strokovni dokazi, da uporaba zdravil privede do ozdravitve ali bistveno izboljša kvaliteto življenja bolnikov z redkimi boleznimi.

Predstojnik kliničnega oddelka za otroško, mladostniško in razvojno nevrologijo UKC Ljubljana Damjan Osredkar pa je opozoril, da bi sklad lahko predstavljal veliko nevarnost. Kot je dejal se namreč govori tudi o možnostih, da bi o strokovnih vprašanjih odločali laiki in strokovnjaki iz tujine.