Tako je slovensko znanje pripomoglo, da je zdravilo, ki ga potrebuje Kris, sploh na voljo

Slovenci te dni množično zbiramo denar, ki bi malemu Krisu omogočil zdravljenje v Združenih državah Amerike. 19-mesečni fant trpi za najhujšo obliko spinalne mišične atrofije. Bolezen je bila še do pred kratkim za otroka usodna že v prvih letih njegovega življenja.

Sredstva za Krisa se v tem trenutku pospešeno zbirajo in do končnega cilja, 2,3 milijona evrov, ta trenutek manjka le še nekaj sto tisoč evrov.

Razvoj takšnih zdravil, kot ga bo prejel Kris, je izjemno zahteven, dolgotrajen in drag. Da bi bila proizvedena zdravilna učinkovina na koncu pripravljena na uporabo, jo je potrebno prej prefiltrirati z drugo revolucionarno pridobitvijo na tem področju - namenskimi pametnimi filtri, ki iz zdravila odstranijo vse nečistoče.

K ugoditvi takšnih želja je podjetju AveXis iz ZDA močno pomagalo tudi slovensko znanje, ki ga ima prof. dr. Maja Ravnikar iz Nacionalnega inštituta za biologijo ter ajdovsko podjetje BIA Separations.

Za dodatne podatke o zdravilu smo zato vprašali direktorja BIA Separations dr. Aleša Štrancarja. Slednji nam sicer ni mogel odgovoriti na vprašanje, zakaj je zdravilo za Krisa tako zelo drago. Prav tako ne, kolikšen finančni delež pri tej ceni dobi BIA, saj podrobnosti o uporabi filtrov ne pozna.

Za njegovo podjetje je najbolj bistveno, da gre za področje, ki se drastično razvija. Njihova tehnologija pa bo zagotovo uporabljena tudi pri številnih drugih revolucionarnih zdravilih, ki bodo prišla na trg v naslednjih letih in desetletjih.

Kako ste v podjetju BIA Separations prispevali k zdravilu Zolgesma?

Zdravila Zolgesma nismo razvili v našem podjetju, niti nismo pri tem delu sodelovali. To je uspelo raziskovalcem podjetja AveXis iz ZDA, ki ga je lani kupilo podjetje Novartis. Z razvojem zdravil se pri nas ne ukvarjamo. Razvijamo pa postopke proizvodnje tovrstnih učinkovin, predvsem čiščenja. Poleg Zolgesme imamo še okrog 300 podobnih projektov, ki pa se še v fazah kliničnih testiranj. Med njimi so genske učinkovine za odpravo slepote, hemofilije ter drugih redkih bolezni, v zadnjem času je vedno več testiranj tudi na področju zdravljenja raka.

Na kakšen način je potekalo sodelovanje s podjetjem AveXis?

V projektu s podjetjem AveXis smo že od leta 2016 in kot ključni uspeh štejemo dejstvo, da smo v vsega 2 letih postavili postopek čiščenja od laboratorija v proizvodnjo. Kot rezultat sedaj prodajamo svoje t.i. “inteligentne filtre”. Prav hitrost prenosa iz laboratorija v proizvodnjo v tako kratkem času je eden glavnih uspehov podjetja AveXis. Nekatera podobna podjetja so za isto delo potrebovala 5, tudi 10 let. Če bi zadeve v AveXis potekale na tak način, bi učinkovina prišla na trg šele čez 2, 3 ali več let. Vsekakor prepozno za Krisa in na tisoče drugih otrok.

Ključni razlog za hitrost je bila projekta skupina, v kateri smo sodelovali, in ki je imela le en cilj, čim prej učinkovino na trg. V projektni skupini ni nihče delal z namenom, da dokazuje svoj prav in prav vsak v projektni skupini je nemudoma sprejemal odločitve ter odgovornost. Prav nihče ni skušal odločitev prenašati na koga drugega. Zares fantastičen tim.

Mislim, da bo delo in realizacija tega tima še dolgo podlaga za študije organizacije dela na področju farmacije in širše. Zares smo ponosni, da smo bili del tega tima v katerem je sodeloval tudi NIB (Nacionalni inštitut za biologijo) iz Ljubljane pod vodstvom prof. dr. Maje Ravnikar.

Odmerek zdravila Zolgesma trenutno stane več kot odmerek katerega koli drugega zdravila na svetu?

Cene proizvodov naših partnerjev ne komentiram. Moram pa pojasniti, da naše podjetje nima neposrednega prihodka, ki je odvisen od prodajne cene učinkovine. Glede na to, da nimamo podatkov, koliko doz učinkovine lahko kupec očisti na enem od naših filtrov, ne moremo oceniti, kolikšen odstotek predstavlja cena našega produkta v končni ceni učinkovine. Ta številka bi bila verjetno tudi zaupne narave.

Kako na podjetje vpliva uspeh tega zdravila?

Zaradi uspeha tega projekta, pa tudi zaradi številnih drugih, ki bodo realizirani v naslednjih nekaj letih, moramo našo proizvodno kapaciteto razširiti za 5x do sredine prihodnjega leta ter za 30x do leta 2023. Vsaj del širjenja proizvodnih kapacitet bomo realizirali na območju Kanade ali ZDA, saj je Slovenija poslovno izjemno nepredvidljiva lokacija.